Sordità genetica: nuove speranze grazie ad un virus

Si apre uno spiraglio di speranza per tutti colo­ro che a causa di un danneggiamento del Dna non hanno l’udito. La buona notizia arriva dagli Stati Uniti dove è stato condotto un esperimento di terapia genica nel quale dei topi sordi sono tornati a sentire i suoni più bassi di 25 decibel, che è stimata come la soglia del sussurro.

I risultati della ricerca sono stati pubblicati su ‘Nature Biotechnology” dai ricercatori del Boston Children’s Hospital, Massachusetts Eye and Ear della Harvard Medicai School. Per correggere il genoma di alcuni roditori affetti dalla sindrome di Usher, una malattia che provoca sordità alterando l’organiz­zazione dei peli interni all’orecchio, si è ricorsi a un virus innocuo come vettore, il quale ha trasferito con estrema precisione un gran numero di geni riparatori delle cellule anomale, copie sane approntate in la­boratorio dello specifico gene mutato, causa della sordità. Gli effetti sui modelli animali sono stati sor­prendenti. Il passo successivo è il test sulla sicurezza e la tollerabilità del vettore.

L’esito della ricerca ottenuto nel lavoro sui topi è “senza precedenti” in quanto è la prima volta che si raggiunge un livello simile di recupero dell’udito. Il risultato ottenuto è sorprendente anche perché si è raggiunta una buona comprensione della scienza di base e della biologia dell’orecchio interno e in fu­turo si potrebbe essere in grado di applicare queste conoscenze direttamente sull’uomo. La ricerca, co­munque, richiede tempi molto lunghi: occorreranno ancora diversi anni affinché si possa parlare di un’e­ventuale terapia genica per la sordità genetica per i pazienti sordi.

Ciò che conta è che la strada è stata aperta.